Państwo od września będzie refundować lek na SMA
Refundowany lek będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Rocznie w Polsce rodzi się około 50 dzieci z SMA.
- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma. Będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego – potwierdził podczas konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski
Lek Zolgensma podawany jest w warunkach szpitalnych, jako wlew dożylny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Po przyjęciu leku dziecko pozostanie pod opieką szpitala przez wiele miesięcy, następnie będzie musiało stawiać się na wizyty kontrolne.
Negocjacje w sprawie refundacji leku z jego producentem, firmą Novartis, toczyły się od czerwca ubiegłego roku. O refundację zabiegała m.in. Fundacja SMA, według której objęcie refundacją leku Zolgensma jest rewolucyjną zmianą.
Skarga na bytowski szpital. Córka: mamę zostawiono bez pomocy --> CZYTAJ WIĘCEJ
- Jest to ogromny sukces. Pragniemy z całego serca podziękować wszystkim, którzy się do tego sukcesu przyczynili. Sukcesu tego również by nie było bez niezliczonych Rodzin SMA – zarówno zrzeszonych w Fundacji SMA, jak i działających poza nią – które nieustannie głośno mówiły o SMA i potrzebie nowoczesnego leczenia tej ciężkiej choroby - napisała Fundacja SMA w mediach społecznościowych.
Refundowaną terapią lekiem Zolgensma nie zostaną objęte dzieci powyżej 6. miesiąca życia ani dzieci, które wcześniej rozpoczęły leczenie innym lekiem.
SMA to choroba o podłożu genetycznym, wywołana mutacją w genie SMN1, w wyniku której u pacjentów produkowane są niewystarczające ilości białka SMN, niezbędnego do przeżycia neuronów ruchowych. W efekcie dochodzi do stopniowego zaniku i osłabienia mięśni, a w konsekwencji również paraliżu mięśni szkieletowych i oddechowych. Choroba nie upośledza rozwoju poznawczego i emocjonalnego osoby z SMA. Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie.
Bez właściwego leczenia choroba może doprowadzić do śmierci z powodu niewydolności oddechowej jeszcze przed ukończeniem przez dziecko drugiego roku życia. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego, SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do 2. roku życia. Chorobę dzieli się na cztery podtypy. Najcięższy to typ 1, który ujawnia się u niemowląt.
1 września 2022 r. wchodzi w życie nowy, jednolity program leczenia SMA. Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza, a ponadto nowo wprowadzane leki Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).
Polski smog najbardziej szkodzi kobietom!
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?
